Galsulfaza () – rekombinowana ludzka hydrolaza (sulfataza-4-N-acetylogalaktozaminy), lek stosowany w leczeniu zespołu Maroteaux-Lamy’ego.
Mechanizm działania Zespół Maroteaux-Lamy’ego spowodowany jest niedoborem enzymu N-acetylogalaktozamino-4-sulfatazy, hydrolazy lizosomalnej katalizującej hydrolizę końcowych reszt siarczanowych glikozoaminoglikanu. Prowadzi to do gromadzenia się, lecz bez spichrzania, siarczanu dermatanu w tkankach. Galsulfaza wnika do lizosomów poprzez receptor mannozo-6-fosforanu.
Zastosowanie długotrwała substytucja enzymatyczna u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem zespołu Maroteaux-Lamy’ego (mukopolisacharydozy typu VI) W 2016 roku galsulfaza była dopuszczona do obrotu w Polsce pod handlową nazwą Naglazyme. Leczenie galsulfazą w 2015 kosztowało 365 000 dolarów amerykańskich rocznie i było 5. najdroższą terapią lekową na świecie.
Działania niepożądane Galsulfaza może powodować następujące działania niepożądane (dane zostały zebrane na podstawie jednego badania klinicznego przeprowadzonego na 59 pacjentach): ostre zapalenie gardła zakażenia przewodu pokarmowego arefleksja zapalenie spojówek zmętnienie rogówki otalgia pogorszenie słuchu nadciśnienie tętnicze duszność blokada nosa bezdech ból brzucha przepuklina pępkowa obrzęk twarzy wysypka ból ból w klatce piersiowej dreszcze złe samopoczucie
Przypisy
Linki zewnętrzne
Kategoria:ATC-A16 Kategoria:Hydrolazy Kategoria:Leki biologiczne Kategoria:Geny na chromosomie 5