Rak rdzeniasty tarczycy Aktywność kabozantynibu w leczeniu nieoperacyjnego lub przerzutowego raka rdzeniastego tarczycy wykazało randomizowane badanie III fazy EXAM, w którym wykazano przewagę kabozantynibu wobec placebo. Do badania kwalifikowano chorych z histopatologicznie potwierdzonym nieoperacyjnym miejscowo zaawansowanym albo przerzutowym rakiem rdzeniastym tarczycy z cechami radiologicznej progresji w ciągu ostatnich 14 miesięcy oraz podwyższonym stężeniem kalcytoniny powyżej 500 pg/ml. Protokół badania nie ograniczał możliwości wcześniejszego leczenia i dopuszczalna była wcześniejsza terapia za pomocą inhibitorów kinazy tyrozynowej. Pierwszorzędowym punktem końcowym była mediana przeżycia wolnego od progresji (PFS), a drugorzędowymi punktami końcowymi były mediana przeżycia całkowitego (OS) i odsetek odpowiedzi obiektywnych (ORR). Chorych losowo przydzielono do ramienia z kabozantynibem lub placebo, leczenie kontynuowano do wystąpienia progresji choroby lub pojawienia się nieakceptowalnej toksyczności. U leczonych kabozantynibem zaobserwowano dłuższą medianę przeżycia wolnego od progresji (11,2 miesiąca dla kabozantynibu i 4,0 miesiąca dla placebo) oraz wyższy odsetek odpowiedzi obiektywnych (28% dla kabozantynibu i 0% dla placebo).