AUT00063 (també anomenat AUT-00063) és un fàrmac en investigació de molècula petita desenvolupat per Autifony Therapeutics per al tractament de la pèrdua auditiva i acúfens.
Antecedents i desenvolupament AUT00063 fou identificat com un modulador de la família Kv3 (Shaw) dels canals de potassi, que tenen un paper important en les propietats de descàrrega neuronal de les neurones auditives i s'han relacionat amb la hiperactivitat central proposada en alguns models d'acúfens.
El juny de 2014, Autifony anuncià que havia rebut una subvenció de 2,2 milions de lliures del Technology Strategy Board del Regne Unit (actual Innovate UK) per dur a terme un estudi clínic de fase IIa en pacients amb acúfens.
Assaigs clínics Acúfens (QUIET-1) Un estudi randomitzat, doble cec i controlat amb placebo de fase IIa (EudraCT 2014–002179–27), anomenat «QUIET-1», avaluà l'eficàcia i la seguretat d'AUT00063 en participants amb acúfens subjectius.
Tanmateix, l’estudi fou interromput prematurament per futilitat: el 28 d’abril de 2016, Autifony anuncià que les dades preliminars de QUIET-1 «confirmen la manca d’eficàcia d’AUT00063 en el tractament de persones amb acúfens lleus o moderats».
Mecanisme d'acció AUT00063 actua sobre canals de potassi Kv3 (Shaw), que són canals dependents de voltatge expressats en la via auditiva central i que participen en la repolarització ràpida i en la capacitat de les neurones de descarregar a alta freqüència. Modulant aquests canals, el fàrmac pretenia reduir l’activitat espontània anòmala (proposada com a possible base dels acúfens) en els circuits auditius centrals.
Referències
Categoria:Fàrmacs Categoria:Piridines Categoria:Audició Categoria:Otorrinolaringologia