La sua attività scientifica riguarda lo studio dell’RNA e dei meccanismi che regolano l’espressione genica, con particolare attenzione all'RNA non codificante e al suo ruolo nei processi cellulari. Le sue ricerche si concentrano inoltre sulle basi molecolari di patologie neuromuscolari e neurodegenerative e su approcci terapeutici basati sull’RNA.
Biografia Si laurea in Scienze biologiche presso l’Università degli Studi di Roma "La Sapienza" nel 1975, dove consegue anche la specializzazione in Patologia generale. Dopo un periodo di ricerca all’Università di Zurigo, prosegue la propria attività scientifica in Italia presso il CNR e successivamente alla Sapienza, dove dal 1994 è professoressa ordinaria di Biologia molecolare.
È professoressa emerita dell’ateneo e Senior Researcher presso l’Istituto Italiano di Tecnologia.
Nel corso della carriera ha trascorso periodi di ricerca presso istituzioni internazionali, tra cui il EMBL di Heidelberg, la Brandeis University, la University of Colorado Boulder e i National Institutes of Health.
Attività scientifica Le sue ricerche hanno contribuito alla caratterizzazione di diverse classi di RNA non codificanti, come microRNA, long non-coding RNA e circular RNA. I suoi studi hanno inoltre contribuito alla comprensione delle funzioni degli RNA non codificanti in processi cellulari e in patologie umane.
Tra le ricadute applicative delle sue ricerche vi sono approcci terapeutici sperimentali per la Distrofia muscolare di Duchenne, basati sulla correzione del difetto genico a livello di RNA. Una molecola sviluppata nell’ambito di questi studi ha ricevuto la designazione di “Orphan Drug” da parte dell’EMA.
Incarichi e attività istituzionali Ha fatto parte di organismi scientifici e consultivi di istituzioni italiane e internazionali, tra cui lo Human Technopole di Milano, il IFOM e l’Istituto Nazionale di Genetica Molecolare. In precedenza ha ricoperto incarichi presso la Scuola Normale Superiore di Pisa, il Museo della Scienza e della Tecnologia di Milano e il EMBL.
Premi e riconoscimenti È membro dell’EMBO e dell’Academia Europæa. Ha ricevuto premi dell’Accademia Nazionale dei Lincei, tra cui il Premio Internazionale “Tartufari”, e il Premio “Giovanna Jucci”, oltre al Premio Sapienza Ricerca.
Attività di divulgazione Partecipa ad attività di divulgazione scientifica rivolte al pubblico e alle scuole, ed è membro della giuria del programma “Mad for Science” della Fondazione Sorin.
Note