Un farmaco di prima classe (in inglese: first-in-class medication) è un farmaco prototipico che utilizza un "meccanismo d'azione nuovo e unico" per trattare una particolare patologia. Sebbene il Center for Drug Evaluation and Research della Food and Drug Administration monitori i farmaci di tale tipo e ne pubblichi un rapporto annuale, quest'ultimo non è considerato una categoria normativa. Molti di essi sono qualificati come terapie innovative, terapie avanzate di medicina rigenerativa e/o farmaci orfani; tuttavia, lo status di first-in-class di per sé non ha alcun effetto giuridico.
Esempi +Farmaco ClasseCondizioni obiettivoAnno di approvazione (FDA)Anno di approvazione (EMA)Inotuzumab ozogamicin (Besponsa)Anticorpo monoclonale coniugato anti-CD22Leucemia linfoblastica acuta a (precursori di) cellule B recidivante o refrattaria2017Tagraxofusp (Elzonris)Interleuchina 3-tossina difterica che ha come bersaglio le cellule dendritiche plasmacitoidiNeoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche20182021Midostaurina (Rydapt)Inibitore della tirosin-chinasi multi-target non inibito dalla mutazione D816V del gene cKitMastocitosi sistemica, sindrome mielodisplastica, leucemia mieloide acuta20172017Teprotumumab (Tepezza)Anticorpo monoclonale anti-IGF-1R Oftalmopatia di Graves2020Romosozumab (Evenity)Anticorpo monoclonale anti-sclerostina Osteoporosi20192019Ocrelizumab (Ocrevus)Anticorpo monoclonale anti-CD20Sclerosi multipla20172018Ivosidenib (Tibsovo)Piccola molecola inibitrice della isocitrato deidrogenasi 1Leucemia mieloide acuta, colangiocarcinoma20182023Acido bempedoico (Nexletol)Inibitore dell'adenosintrifosfato citrato liasi Ipercolesterolemia20202020Tafamidis (Vyndaqel, Vyndamax)Transtiretina chaperone (stabilizzatore)Polineuropatia amiloide familiare e altre amiloidosi da transtiretina20112019Voxelotor (Oxbryta)Modulatore dell'affinità dell'emoglobina per l'ossigenoAnemia falciforme2019Lonafarnib (Zokinvy)Inibitore della farnesiltransferasiSindrome progeroide di Hutchinson-Gilford20202022Dupilumab (Dupixent)Inibitore della subunità alpha del recettore dell'interleuchina 4 Asma, dermatitite atopica, Allergia2017Lasmiditan (Reyvow)Agonista selettivo del recettore serotoninergico 5-HT1F Emicrania20192022Tazemetostat (Tazverik)Inibitore selettivo dell'EZH2 Sarcoma epitelioide2020Tirzepatide (Mounjaro)Attivatore del GLP-1 and GIP diabete mellito di tipo 2 negli adulti20222022
Controversie Sicurezza Per definizione, un farmaco di prima classe non dispone delle evidenze di sicurezza che sono invece comprovate per quellli che non appartengono a tale categoria. Tuttavia, uno studio condotto da Health Canada sui richiami e le avvertenze relativi ai farmaci first-in-class approvati tra il 1997 e il 2012 ha rilevato che questi farmaci presentano in realtà un rapporto rischi-benefici più favorevole.
Aspetti economici I farmaci di prima classe sono spesso considerati più interessanti dal punto di vista commerciale, in quanto possono penetrare in un segmento di mercato ancora poco servito, sebbene ciò potrebbe essere illusorio. In realtà, la maggior parte dei farmaci di successo (farmaci con ricavi di vendita annui superiori a 1 miliardo di dollari) non erano farmaci first-in-class. Il potenziale economico di un farmaco di questo tipo, il cui prezzo è generalmente più alto rispetto a quello dei farmaci successivi della stessa classe, è diminuito in larga misura a causa degli sforzi compiuti dagli enti di assicurazione sanitaria statunitensi per limitare i farmaci speciali coperti.
Costi Un numero inferiore di opzioni terapeutiche disponibili è correlato a una minore concorrenza e a prezzi più elevati. Inoltre, molti farmaci first-in-class sono farmaci specialistici e orfani, fatto che significa che i produttori devono recuperare i costi di sviluppo da un mercato più piccolo. Ciò solleva questioni etiche sulla sostenibilità dei prezzi elevati rispetto a questi costi.
Note
Categoria:Chimica farmaceutica