VERVE-101 è una terapia genica sperimentale sviluppata da Verve Therapeutics che ha come bersaglio il gene PCSK9 e ha lo scopo di ridurre i livelli di colesterolo nel sangue.
Essa agisce sulla stessa proteina dei farmaci ipocolesterolemizzanti noti come inibitori della PCSK9 ma, a differenza di questi che sono un trattamento da assumere a vita, ha un effetto più duraturo o permanente, operando tramite l'editing di base, una forma di editing genomico di tipo CRISPR. A differenza delle precedenti cure sviluppate per malattie genetiche rare, è una delle prime terapie geniche che impatta una popolazione ampia.
Ricerca Verve Therapeutics ha sospeso volontariamente lo studio di fase I Heart-1 su VERVE-101 dopo che un paziente su sei aveva sviluppato aumenti transitori dell'alanina aminotransferasi e della trombocitopenia di grado 3 indotti dal farmaco.
Nel maggio 2026, i risultati dello studio di fase I Heart-2 sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.
Note
Categoria:Inibitori di PCSK9 Categoria:Farmaci sperimentali