Il Valoctocogene roxaparvovec, nome commerciale Roctavian, è una terapia genica per l'emofilia A sviluppata da BioMarin Pharmaceutical che adopera dei virus adeno-associati come vettori virali per portare nelle cellule del paziente, principalmente gli epatociti, il genoma per il fattore VIII mancante.
Approvata nell'Unione europea nel 2022 e negli Stati Uniti l'anno successivo, era indicata per gli adulti gravemente emofiliaci che non hanno anticorpi preesistenti per il vettore virale. Viene ritirata dal mercato nel 2026 per ragioni commerciali.
Note
Categoria:Terapie non farmacologiche