Il nitisinone (anche conosciuto come NTBC) è un farmaco, originariamente sviluppato come erbicida, utilizzato nel trattamento della tirosinemia di I tipo. A partire dal suo primo utilizzo con questa indicazione nel 1991, ha rimpiazzato il trapianto di fegato come terapia di prima linea per questa rara malattia. È stato anche studiato come farmaco nel trattamento dell'alcaptonuria, una malattia correlata alla tirosinemia, ma meno grave.
È commercializzato come Orfadin.
Meccanismo d'azione Il nitisinone agisce come inibitore reversibile dell'enzima 4-idrossifenilpiruvato ossidasi, riducendo la formazione di acido maleilacetoacetico e acido fumarilacetoacetico, i quali a loro volta possono essere convertiti in succinilacetone (SA), responsabile di danno al fegato e ai reni.
Sintesi del nitisinone
Note
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