Tafamidis (INN, o Fx-1006A,Bulawa, C.E.; Connelly, S.; DeVit, M.; Wang, L. Weigel, C.;Fleming, J. Packman, J.; Powers, E.T.; Wiseman, R.L.; Foss, T.R.; Wilson, I.A.; Kelly, J.W.; Labaudiniere, R. “Tafamidis, A Potent and Selective Transthyretin Kinetic Stabilizer That Inhibits the Amyloid Cascade” Proc. Natl. Acad. Sci. 2012 109, 9629-9634. nome commerciale Vyndaqel) è un farmaco usato per il miglioramento delle amiloidosi ereditarie transtiretina-correlate e della polineuropatia amiloide familiare, una malattia neurodegenerativa rara ma letale.Ando, Y., and Suhr, O.B. (1998). Autonomic dysfunction in familial amyloidotic polyneuropathy (FAP). Amyloid 5, 288-300.Benson, M.D. (1989). Familial Amyloidotic polyneuropathy. Trends in neurosciences 12, 88-92.
Il farmaco è stato approvato dall'Agenzia europea per i medicinali nel novembre 2011 e dalle agenzie regolatorie giapponesi.
Tafamidis è stato scoperto da Jeffery W. Kelly nei laboratori della Scripps Research Institute e successivamente studiato come farmaco dalla FoldRx, poi acquisita da Pfizer.Razavi, H.; Palaninathan, S.K. Powers, E.T.; Wiseman, R.L.; Purkey, H.E.; Mohamadmohaideen, N.N.; Deechongkit, S.; Chiang, K.P.; Dendle, M.T.A.; Sacchettini, J.C.; Kelly, J.W. "Benzoxazoles as Transthyretin Amyloid Fibril Inhibitors: Synthesis, Evaluation and Mechanism of Action" Angew. Chem. Int. Ed. 2003, 42, 2758-2761.Connelly, S., Choi, S., Johnson, S.M., Kelly, J.W., and Wilson, I.A. (2010). Structure-based design of kinetic stabilizers that ameliorate the transthyretin amyloidoses. Current Opinion in Structural Biology 20, 54-62.
Note
Voci correlate
Claudio Rapezzi
Categoria:Farmaci per il sistema nervoso Categoria:Farmaci orfani