ProQR Therapeutics NV ( NASDAQ : PRQR) е холандска биотехнолошка компанија специјализирана за развој на РНК терапевти за ретки генетски болести. Компанијата е основана во 2012 година со седиште во Лајден, Холандија.
Историја Компанијата е основана во 2012 година од извршниот директор Даниел де Бур и ко-основачите Анри Термер, Динко Валерио и Херард Платенбург. Почетниот фокус на компанијата бил развиток на терапија со мали молекули или генска терапија за третман на цистична фиброза. Доказ за успешно завршување на оваа студија било откако во 2016 година молекулата QR-010 насочена кон генот кој ја кодира белковината регулатор на трансмембранска спроводливост на цистична фиброза (CFTCR) кај пациенти пројавил успех. После тоа, компанијата ја проширила својата цел во лекување на други ретки болести.
Во 2017 година, во Лајден била основана спин-аут компанија на ProQR наречена Amylon Therapeutics со фокус на развојот на терапии на централниот нервен систем .
Во 2021 година, ProQR објави соработка со Ели Лили на технологијата Axiomer фокусирана на „генетски нарушувања во црниот дроб и нервниот систем“.
Проекти Тековните проекти на компанијата вклучуваат потенцијални третмани за ретки генетски болести, вклучително и Леберовата вродена амауроза, (LCA10) дистрофична епидермолиза булоза, ретинитис пигментоза и Ашеров синдром .
ProQR е офталмолошка компанија која работи на генетските болести со фокус на предизвикување промени во РНК-та. Технологијата за уредување на РНК на фирмата, наречена Аксиомер, може да направи насочени единечни нуклеотидни промени на РНК.Dale, Alex (13 February 2018). "ProQR Tackles Blindness Caused by a Rare". LaBiotech.eu. Retrieved 11 February 2022. Крајната цел на компанијата е насочена кон лекување на наследни болести на мрежницата со запирање на губењето на видот. Покрај седиштето во Лајден, компанијата е активна и во Кембриџ, Масачусетс.
Развиени лекови Еден од водечките кандидати на компанијата, QR-110, се развива за лекување на LCA10. Супстанцијата делува така што се поврзува со мутираниот РНК регион што овозможува формирање на нормална CEP290 белковина.
Поврзано
Список на фармацевтски компании Список на компании од Холандија
Наводи
Надворешни врски