A vosoritida (comercializada sob a marca Voxzogo) é um fármaco biotecnológico pioneiro, classificado como um análogo do peptídeo natriurético do tipo C (CNP), que representa o primeiro tratamento farmacológico direcionado à causa subjacente da acondroplasia, a forma mais comum de nanismo desproporcionado. Em indivíduos com esta condição genética, uma mutação de ganho de função no gene FGFR3 (recetor 3 do fator de crescimento de fibroblastos) mantém este recetor permanentemente ativo, o que envia sinais inibitórios contínuos que travam a proliferação celular nas placas de crescimento ósseo. A vosoritida atua como um contrabalanço biológico preciso: ao ligar-se ao recetor B do peptídeo natriurético (NPR-B) na cartilagem de crescimento, ela desencadeia uma cascata de sinalização intracelular que bloqueia a via hiperativa do FGFR3, restabelecendo a diferenciação normal dos condrócitos e reiniciando a endocondralização (formação de tecido ósseo a partir de cartilagem). Administrado através de injeções subcutâneas diárias, o medicamento destina-se exclusivamente a doentes pediátricos com idades a partir dos 4 meses cujas placas epifisárias ainda não fundiram, demonstrando em ensaios clínicos a capacidade de aumentar a velocidade de crescimento linear e melhorar a proporcionalidade corporal. Embora represente uma evolução histórica no manejo da displasia óssea, a sua administração exige acompanhamento clínico regular para monitorizar a velocidade de maturação do esqueleto e mitigar efeitos secundários comuns, como episódios de hipotensão arterial transitória e reações locais no local da injeção.https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/voxzogo-epar-product-information_en.pdf
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