Zdravílo za naprédno zdrávljenje (ZNZ) je zdravilo za uporabo v humani medicini, ki temelji na genskem, somatskem celičnem zdravljenju ali tkivnem inženirstvu.Farmacevtski terminološki slovar, Ljubljana, Založba ZRC, ZRC SAZU, 2011. Razvoj teh zdravil je omogočil nov znanstveni napredek v celični in molekularni biotehnologiji. Pri razvoju zdravil za napredno zdravljenje so v osredju zlasti bolezni, ki zahtevajo korekcijo na genetski (na primer hemofilija), presnovni (na primer sladkorna bolezen) ali celični ravni (na primer bolezni osrednjega živčevja, parkinsonizem), kronične vnetne bolezni in rakave bolezni; pri teh boleznih namreč obstaja pomembna neizpolnjena medicinska potreba, tržišče za potencialna zdravila pa je znatno.Yu T. T. L. et al. Recent Progress in European Advanced Therapy Medicinal Products and Beyond. Front Bioeng Biotechnol. 2018; 6: 130.
Ker gre za novejša zdravila, poleg tega pa so še kompleksna in imajo svoje tehnične posebnosti, zanje veljajo tudi določena posebna pravila.Uredba (ES) št. 1394/2007 Evropskega parlamenta in Sveta z dne 13. novembra 2007 o zdravilih za napredno zdravljenje ter o spremembi Direktive 2001/83/ES in Uredbe (ES) št. 726/2004. Regulatorno osnovo za zdravila za napredno zdravljenje v Evropski uniji je Evropska komisija postavila leta 2007 z Uredbo 1394/2007, ki je začela veljati decembra 2008. V Evropski uniji velja, da je za zdravila za napredno zdravljenje treba pridobiti dovoljenje za promet (DzP) po centraliziranem postopku pri Evropski agenciji za zdravila.Zakon o zdravilih, Uradni list RS, št. 17/14.
Vrste zdravil za napredno zdravljenje Med zdravila za napredno zdravljenje spadajo:https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/advanced-therapy-medicinal-products-overview, vpogled: 30. 8. 2019Hanna E. et al. Advanced therapy medicinal products: current and future perspectives. J Mark Access Health Policy. 2016; 4: 10.3402/jmahp.v4.31036. zdravila za gensko zdravljenje – to so zdravila, ki vsebujejo genski material s terapevtskim, profilaktičnim ali prognostičnim učinkom. Praviloma delujejo tako, da v telo vnesejo rekombinantne gene. Uporabljajo se za zdravljenje različnih bolezni, kot so genske bolezni, rak in druge kronične bolezni (na primer zdravilo alipogentiparvovek za zdravljenje pomanjkanja lipoproteinske lipaze, ki ni več odobreno za uporabohttps://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/glybera-epar-summary-public_sl.pdf, vpogled: 30. 8. 2019.); zdravila za somatsko celično zdravljenje – zdravila, ki vsebujejo somatske celice ali tkiva (na primer sipuleucel-T, zdravilo za zdravljenje raka prostate, ki ni več odobreno za uporabohttps://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/provenge-epar-summary-public_sl.pdf, vpogled: 30. 8. 2019); zdravila na osnovi tkivnega inženirstva – vsebujejo celice ali tkiva, spremenjena s postopkom tkivnega inženirstva, tako da lahko zdravijo, obnovijo ali nadomestijo človeško tkivo. Vsebuje lahko celice ali tkiva človeškega ali živalskega izvora ali oboje; tako zdravilo je na primer zdravilo s celicami avtolognega humanega roženičnega epitelija za zdravljenje zmernega do hudega pomanjkanja limbusnih matičnih celic zaradi opekline očesa.
Odobrena zdravila za napredno zdravljenje v EU Nezaščiteno ime zdravila oz. opis zdravila Zaščiteno ime zdravila Vrsta zdravila za napredno zdravljenje Datum odobritve v EU Komentar viabilne avtologne hrustančne celice, ekspandirane ex vivo, ki izražajo specifične markerske beljakovine ChondroCelect zdravilo na osnovi tkivnega inženirstva 5. 10. 2009 Umik DzP julija 2016 (na pobudo imetnika DzP).https://www.ema.europa.eu/en/documents/presentation/presentation-module-4-advanced-therapy-medicinal-products-atmps_en.pdf, vpogled: 30. 8. 2019.https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/chondrocelect-epar-product-information_sl.pdf, vpogled: 31. 8. 2019 alipogentiparvovek (humana različica gena lipoproteinske lipaze LPLS447X v vektorju) Glybera zdravilo za gensko zdravljenje 25. 10. 2012 DzP poteklo oktobra 2017.https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/glybera-epar-product-information_sl.pdf, vpogled: 31. 8. 2019. avtologni gojeni hondrociti MACI zdravilo na osnovi tkivnega inženirstva 27. 6. 2013 DzP poteklo septembra 2014.https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/maci, vpogled: 31. 8. 2019. sipuleucel-T (avtologne mononuklearne celice iz periferne krvi) Provenge zdravilo za celično zdravljenje 6. 9. 2013 Umik DzP maja 2015 (na pobudo imetnika DzP).https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/provenge, vpogled: 31. 8. 2019 ekspandiran avtologen humani roženični epitelij z matičnimi celicami Holoclar zdravilo na osnovi tkivnega inženirstva 17. 2. 2015https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/holoclar-epar-product-information_sl.pdf, vpogled: 31. 8. 2019. talimogen laherparepvek (gensko spremenjen oslabljen herpes simpleks virus tipa 1) Imlygic zdravilo za gensko zdravljenje 16. 12. 2015https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/imlygic-epar-product-information_sl.pdf, vpogled: 31. 8. 2019. avtologna, s CD34+ obogatena celična frakcija s celicami CD34+ Strimvelis zdravilo za gensko zdravljenje 26. 5. 2016https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/zalmoxis-epar-product-information_sl.pdf, vpogled: 31. 8. 2019https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/strimvelis-epar-product-information_sl.pdf, vpogled: 31. 8. 2019. alogenske celice T (gensko spremenjene) Zalmoxis zdravilo za celično zdravljenje 18. 8. 2016 sferoidi humanih avtolognih hondrocitov Spherox zdravilo na osnovi tkivnega inženirstva 10. 7. 2017https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/spherox-epar-product-information_sl.pdf, vpogled: 31. 8. 2019 darvadstrocel Alofisel zdravilo za celično zdravljenje 23. 3. 2018https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alofisel, vpogled: 31. 8. 2019 tisagenlecleucel (gensko spremenjene avtologne celice T) Kymriah zdravilo za gensko zdravljenje 22. 8. 2018https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/kymriah, vpogled: 31. 8. 2019. aksicabtagen ciloleucel (gensko spremenjene avtologne celice T) Yescarta zdravilo za gensko zdravljenje 23. 8. 2018https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/yescarta, vpogled: 31. 8. 2019. voretigen neparvovek (vektor za prenos cDNA za humani protein pigmentnega epitelija mrežnice) Luxturna zdravilo za gensko zdravljenje 22. 11. 2018https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/luxturna, vpogled: 31. 8. 2019.
Sklici
Kategorija:Zdravila