Alglukozidaza alfa (-{Lumizyme, Myozyme}-) orfanski lek je za terapiju enzimske zamene kojom se tretira Pompeova bolest (glikogenoza tipa II), retko nasledno metaboličko oboljenje. Alglukozidaza alfa se sastoji od ljudskog enzima, kisele a-glukozidaze (GAA). Ona se proizvodi primenom rekombinantne DNK tehnologije na CHO ćelija.-{Kishnani PS, Corzo D, Nicolino M, Byrne B, Mandel H, Hwu WL, Leslie N, Levine J, Spencer C, McDonald M, Li J, Dumontier J, Halberthal M, Chien YH, Hopkin R, Vijayaraghavan S, Gruskin D, Bartholomew D, van der Ploeg A, Clancy JP, Parini R, Morin G, Beck M, De la Gastine GS, Jokic M, Thurberg B, Richards S, Bali D, Davison M, Worden MA, Chen YT, Wraith JE: Recombinant human acid [alpha]-glucosidase: major clinical benefits in infantile-onset Pompe disease. Neurology. 2007 Jan 9;}-
Reference
Literatura
Spoljašnje veze
-{Alglucosidase alfa}-
Категорија:Орфан лекови