Lumakaftor () – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny, lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, zwiększający obecność zmutowanego białka CFTR (F508del-CFTR) na powierzchni komórki.
Mechanizm działania Lumakaftor poprawia przetwarzanie oraz transport F508del-CFTR, zwiększając ilość tego białka na powierzchni komórki. Klinicznie lumawakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, jednakże nie powoduje poprawy natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1). Dla osiągnięcia efektu klinicznego niezbędne jest skojarzenie lumakaftoru z iwakaftorem.
Zastosowanie leczenie pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych z homozygotyczną mutacją F508del genu CFTR W 2016 roku lumakaftor był dopuszczony do obrotu w Polsce w preparacie złożonym z iwakaftorem.
Działania niepożądane Lumakaftor w skojarzeniu z iwafaktorem może powodować następujące działania niepożądane, występujące u ≥5% pacjentów, z częstością wyższą niż w grupie z placebo: duszność przeziębienie nudności biegunka zapalenia górnych dróg oddechowych zmęczenie problemy z oddychaniem wzrost poziomu kinazy kreatynowej w osoczu krwi wysypka nadmierne wydalanie gazów jelitowych wodnisty katar grypa
Przypisy
Linki zewnętrzne
Kategoria:Amidy Kategoria:Benzodioksole Kategoria:Kwasy aromatyczne Kategoria:Kwasy karboksylowe Kategoria:Pirydyny Kategoria:Związki fluoroorganiczne