Łącząc się z kompleksem topoizomeraza I–DNA, topotekan uniemożliwia odtwarzanie wiązań w miejscach pęknięć i uszkadza strukturę podwójnych łańcuchów DNA. Komórka niezdolna do replikacji po pewnym czasie umiera.
Działania niepożądane Występujące bardzo często gorączka neutropeniczna, neutropenia małopłytkowość niedokrwistość leukopenia anoreksja zapalenie błon śluzowych nudności wymioty biegunka zaparcia bóle brzucha łysienie gorączka osłabienie zmęczenie zakażenie
Występujące często reakcje nadwrażliwości hiperbilirubinemia świąd złe samopoczucie posocznica
Występujące rzadko reakcja anafilaktyczna obrzęk naczynioruchowy pokrzywka
Występujące bardzo rzadko wynaczynienie śródmiąższowa choroba płuc
Specjalne środki ostrożności Podczas stosowania leku należy wykonywać regularnie pełne badanie morfologiczne krwi. U pacjentów z gorączką, neutropenią oraz bólem brzucha należy rozważyć możliwość zapalenia okrężnicy. W przypadku stwierdzenia śródmiąższowego zapalenia płuc należy przerwać terapię topotekanem. Nie zaleca się stosowania leku u chorych z ciężkimi zaburzeniami nerek lub wątroby (wywołanymi marskością).